Se ha realizado en 14 pacientes de atrofia muscular espinal en EEUU con buenos resultados, su tratamiento se va a generalizar a cientos de pacientes en el mundo entero y el ensayo para enfermos de Duchenne se preveé para 2021. Viendo los buenos resultados que están ofreciendo los primeros tratamientos, no es difícil pensar que la terapia genética va a llegar.